Os reguladores do Reino Unido aprovaram a primeira terapia CRISPR do mundo para tratar humanos – e espera-se que os reguladores dos Estados Unidos o façam em breve.
A terapia de edição genética, que teria sido projetada para tratar doenças do sangue, poderá aparecer no mercado já em dezembro.
A forma como o CRISPR funciona é como uma “tesoura genética”, cortando seções de DNA para que os cientistas possam editá-las, “cortando” porções específicas e substituindo essas porções por novos segmentos artificiais.
De acordo com um artigo de 2012 que anunciou a tecnologia pela primeira vez, o CRISPR é basicamente uma forma barata e fácil de editar genes e criar novos organismos geneticamente modificados (OGM) – neste caso, a partir de seres humanos.
Conhecida como terapia exa-cel, a nova CRISPR prestes a ser lançada, conhecida formalmente como Casgevy, é a primeira terapia CRISPR para humanos do mundo a receber aprovação no mercado.
Os inventores do CRISPR ganharam o Prêmio Nobel de Química em 2020 pela descoberta, que nos últimos anos tem sido usada para manipular plantas como uma possível solução para as “mudanças climáticas”. Só agora o CRISPR está prestes a ser usado em humanos, apesar de ser altamente arriscado.
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Será que modificar geneticamente o seu corpo realmente vale uma “cura”?
Casgevy foi projetado para tratar duas doenças sanguíneas específicas: doença falciforme e beta talassemia. Também conhecida como anemia falciforme, a primeira ocorre mais comumente em pessoas de ascendência africana ou caribenha e é conhecida por causar dor debilitante.
A talassemia beta, que pode causar anemia leve ou grave, é uma condição semelhante que normalmente requer transfusões de sangue regulares para ser tratada.
Diz-se que ambas as condições genéticas são causadas por “erros” nos genes que regulam a hemoglobina, uma proteína que permite que os glóbulos vermelhos transportem oxigênio pelo corpo. Ambas as condições também podem ser fatais se não forem tratadas.
Desenvolvida pela Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, a tecnologia foi aprovada após apenas um estudo que acompanhou apenas 29 de um total de 45 participantes durante 16 meses. Vinte e oito destes 29 supostamente não sentiram dor após um ano, informou a Nature.
Num ensaio clínico para talassemia beta, 39 dos 42 participantes do ensaio monitorizados não precisaram de uma transfusão de glóbulos vermelhos de rotina durante pelo menos 12 meses completos – sem Casgevy, estes mesmos pacientes com talassemia beta necessitam de uma transfusão de sangue a cada três a cinco semanas.
Embora a mídia e as empresas que eles apoiam e que produzem esse tipo de coisa estejam comemorando essas recuperações incríveis, o que eles não estão dizendo às pessoas é que o CRISPR traz sérios efeitos colaterais, entre os quais o menos importante inclui exclusões inesperadamente grandes que resultam em efeitos colaterais ainda mais sérios com mutações genéticas.
“Está bem estabelecido que a edição do gene CRISPR/Cas9 não é apenas propensa a danos genéticos fora do alvo, mas também a uma ampla gama de mutações não intencionais, mesmo no local de edição pretendido”, disse Michael Antoniou, PhD., chefe do Gene Expression & Grupo de Terapia no King’s College London. “Isso pode impactar negativamente a função de múltiplos genes, o que pode levar ao câncer”.
“Portanto, é vital que os responsáveis pela administração da terapia de edição genética conduzam análises imparciais de todo o genoma dos pacientes tratados em busca de mutações de DNA potencialmente prejudiciais à vida. Isso é essencial, pois basta apenas uma célula dentro do grande conjunto de células editadas para dar errado e causar câncer.”
Entretanto, uma empresa norte-americana está a promover uma tecnologia CRISPR diferente, mas semelhante, chamada “edição de base”, que teria sido concebida para reduzir artificialmente os níveis de colesterol das pessoas.
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